Terapi Gen Bagi Anak yang Harus Hidup di Gelembung Plastik

KOMPAS.com - Benua Eropa akhirnya mengeluarkan persetujuan mengenai terapi gen pada anak. Terapi gen yang disetujui itu ditujukan bagi penderita Severe Combined Immune Deficiency (SCID) atau yang dikenal dengan penyakit ‘bubble baby’.

Obat yang disetujui itu bernama Strimvelis dari perusahaan farmasi GlaxoSmithKline. Strimvelis kemungkinan dipasarkan di Eropa dalam waktu beberapa bulan lagi.

 Sebetulnya, UniQure’s Glybera merupakan obat terapi gen pertama yang disetujui di Eropa. Tapi peruntukannya untuk orang dewasa. Sedangkan Strimvelis ditujukan bagi anak-anak.

Persetujuan ini dikeluarkan oleh The European Medicines Agency (EMA) berdasarkan banyaknya kasus SCID yang tak tertolong karena tak mendapat donor sumsum tulang belakang yang cocok. Di Eropa, sekitar 15 anak lahir dengan kelainan ini tiap tahunnya.

SCID sendiri merupakan kelainan genetik yang sangat langka. Tubuh penderitanya tak mampu membuat antibodi sehingga penyakit ringan seperti flu bisa membunuh mereka.

Agar bertahan hidup, biasanya mereka diberi sebuah ruangan steril dari plastik. Bentuk ruangan ini menyesuaikan aktifitas mereka, dan biasanya berbentuk gelembung. Tak heran penyakit ini dikenal dengan julukan ‘bubble baby’.

Sebetulnya ada cara agar mereka bisa bertahan dan hidup normal tanpa gelembung steril. Mereka harus mendapat transplantasi sumsum tulang belakang sebelum usia satu tahun dan belum sempat terkena infeksi apa pun.

Sayang, tak mudah mencari donor yang cocok. Karena itu para ahli medis mengembangkan berbagai obat untuk mengatasi masalah ini.

Satu hal yang memberatkan mengenai Strimvelis adalah harganya yang menguras isi dompet. Diperkirakan harganya mencapai satu juta dolar Amerika atau sekitar dua belas milyar rupiah.

“Kami sedang memulai tahapan baru dalam dunia medis. Teknologi ini masih baru. Berbagai tantangan pasti muncul tentang obat ini,” ujar Martin Andrews, perwakilan dari GlaxoSmithKline.